Lo sviluppo Farmacologico e Preclinico rappresenta una fase fondamentale e complessa nel processo di ricerca e sviluppo di nuovi farmaci. Questa fase, che precede gli studi clinici sull'uomo, è cruciale per determinare se un nuovo composto chimico, un nuovo anticorpo o una terapia innovativa, possiede le caratteristiche necessarie per essere considerato un potenziale farmaco sicuro ed efficace. Durante questa fase, la ricerca si  concentra sull’identificazione e la selezione di molecole promettenti, sulla valutazione delle loro proprietà farmacologiche e sulla determinazione della loro sicurezza attraverso una serie di test rigorosi.

L'obiettivo primario dello sviluppo preclinico è duplice: da un lato, si cerca di comprendere come il candidato farmaco interagisce con i sistemi biologici, e dall'altro, di garantire che esso non presenti effetti collaterali inaccettabili che potrebbero precluderne l'uso umano. Questi studi sono essenziali per minimizzare i rischi quando il farmaco passerà alle fasi successive di sviluppo clinico, dove verrà somministrato per la prima volta a volontari umani.

Durante lo sviluppo preclinico, vengono condotti studi su modelli animali e sistemi in vitro per ottenere dati dettagliati sulle proprietà farmacocinetiche e farmacodinamiche del composto, quali assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione (ADME), così come sulla sua potenziale tossicità. Parallelamente, si lavora sull'ottimizzazione della struttura del farmaco, sulla sua formulazione e sulla produzione di lotti di qualità controllata per ulteriori test.

Questa fase è anche caratterizzata da un'intensa attività di documentazione e preparazione per l'interazione con le autorità regolatorie, come la Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti o l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) in Europa. I dati generati durante lo sviluppo preclinico forniscono le basi scientifiche su cui si fonda la richiesta di autorizzazione per l'avvio degli studi clinici, e sono quindi di importanza cruciale per il successo dell'intero processo di sviluppo del farmaco.

In sintesi, lo sviluppo Farmacologico e Preclinico è una tappa strategica e scientificamente rigorosa che rappresenta il ponte tra la scoperta di nuove molecole e la loro eventuale applicazione clinica, con l'obiettivo ultimo di introdurre nuovi farmaci sicuri ed efficaci sul mercato per migliorare la salute umana.

In generale, le attività sono svolte sia nell’indirizzare, nel caso sia richiesto, e/o  nella definizione della successione degli steps sperimentali necessari a valutare sia l’efficacia (identificazione dei modelli più appropriati) che la tollerabilità del nuovo approccio farmacologico.

In particolare, questa fase include una serie di studi e test volti a garantire che una nuova molecola abbia il potenziale per diventare un farmaco sicuro ed efficace per l'uso umano. 

Le diverse attività programmate con lo Sponsor della Sperimentazione, saranno  poi successivamente svolte nei diversi laboratori di cui Biogem dispone unitamente al suo Centro di Saggio per gli studi regolatori. 

Dipendentemente dallo stadio di conoscenza acquisita o da acquisire dal nuovo putativo farmaco,  in Biogem, potranno essere condotti studi per:

 Identificare nuovi composti 

• Screening per la  identificazione di composti chimici o biologici che possono interagire con il bersaglio terapeutico, tramite test su ampie librerie cellulari.
• Studi di Relazione Struttura-Attività (SAR): Esplorazione delle relazioni tra la struttura dei composti e la loro attività biologica, al fine di identificare la struttura più promettente.

Studi di Efficacia Preclinica

• Studi di Efficacia in Vitro: Esperimenti su cellule o tessuti umani o animali per testare la capacità del farmaco di modulare il bersaglio terapeutico.
• Modelli Animali di Malattia: Utilizzo di modelli animali che riproducono le caratteristiche della malattia umana per valutare l'efficacia terapeutica del farmaco.

Valutazione della Farmacocinetica e della Farmacodinamica (PK/PD, Centro di Saggio e Protein Factory) 

• Assorbimento, Distribuzione, Metabolismo ed Escrezione (ADME): Studi che hanno come obiettivo la valutazione dell’assorbimento di molecole (piccole molecole o terapie biologiche),   come si distribuiscono nei tessuti, e come vengono metabolizzate ed eliminate. Questo include esperimenti in vitro e in vivo per comprendere il comportamento del farmaco nell'organismo.
• Studi di Farmacodinamica: Valutazione degli effetti biologici del farmaco e la relazione tra la concentrazione del farmaco e la sua efficacia.

Tossicologia Preclinica (Studi Regolatori, Centro di saggio))

• Tossicità Acuta e Cronica: Valutazione degli effetti tossici di dosi singole e ripetute del farmaco su modelli animali per periodi brevi e prolungati.
• Studi di Genotossicità e Cancerogenicità: Test per determinare se il farmaco può causare mutazioni genetiche o promuovere lo sviluppo di tumori.

In relazione alle richieste dello sponsor per lo sviluppo preclinico, si potrà valutare il coordinamento  delle attività da effettuare in outsourcing della:

 Produzione di Materiale per Studi Clinici

• Sintesi su Larga Scala: Produzione del farmaco in quantità sufficienti per condurre studi clinici, mantenendo standard elevati di purezza e qualità.
• Controllo Qualità: Soni i Test per assicurare che ogni lotto del farmaco prodotto rispetti i criteri di qualità stabiliti.

Preparazione della Documentazione per le Autorità Regolatorie

• Rapporti di Studi Preclinici: Preparazione di dossier completi contenenti i risultati di tutti gli studi preclinici condotti, necessari per ottenere l'autorizzazione a iniziare le sperimentazioni cliniche sull'uomo.
• Comunicazione con le Autorità Regolatorie: Collaborazione con enti regolatori come l'FDA o l'EMA per garantire che tutte le norme siano rispettate prima di passare alla fase clinica.